| 安全性解析対象集団 | 全体（n＝82） | パート2に参加した患者（n＝62） | |
|---|---|---|---|
| ベースライン時の年齢、歳 ： 平均値（標準偏差）中央値（最小値、最大値） | 15.3（10.63） | 15.8（10.84） | |
| 14.0（2、66） | 14.0（2、66） | ||
| ベースライン時の年齢区分、n（％） | 2～5歳 | 8（9.8） | 4（6.5） |
| 6～11歳 | 20（24.4） | 16（25.8） | |
| 12～17歳 | 38（46.3） | 29（46.8） | |
| 18歳以上 | 16（19.5） | 13（21.0） | |
| 性別、n（％） | 女性 | 43（52.4） | 30（48.4） |
| 人種、n（％） | 白人 | 71（86.6） | 53（85.5） |
| アジア人 | 2（2.4） | 1（1.6） | |
| その他 | 8（9.8） | 7（11.3） | |
| 複数人種 | 1（1.2） | 1（1.6） | |
| 体重、kg : 平均値（標準偏差） | 54.2（22.45） | 55.9（21.31） | |
| BMI、kg/m2 : 平均値（標準偏差） | 21.8（5.11） | 21.99（4.85） | |
| 血中Phe濃度（全体）、µmol/L： 平均（標準偏差）中央値（最小値、最大値） | 578.6（172.64） | 585.1（166.18） | |
| 557.3（348、1332） | 561.1（348、1332） | ||
| 血中Phe濃度（年齢区分）、 µmol/L:平均（標準偏差） |
2～5歳 | 545.0（114.00） | 585.0（74.41） |
| 6～11歳 | 497.7（103.77） | 503.1（109.33） | |
| 12～17歳 | 579.5（164.85） | 566.6（131.43） | |
| 18歳以上 | 694.3（224.90） | 727.2（228.23） | |
| 古典的PKU患者＊1、n（％） | 15（18.3） | 10（16.1） | |
| 1日の食事性タンパク質の制限量＊2、g：平均値（標準偏差）中央値（最小値、最大値） | 50.5（31.54） | 52.1（31.97） | |
| 51.0（1、118） | 52.0（1、118） | ||
| サプロプテリンの投与歴、n（％） | 投与歴あり | 71（86.8） | 53（85.5） |
| 現在投与中 | 38（46.3） | 32（51.6） | |
- 血中Phe濃度が出生直後に1,200µmol/L以上又は過去に1,200µmol/L以上となったことを確認できるPKU患者。
- 全体82例中53例、パート2に参加した患者62例中41例は食事性タンパク質を制限されていた。
