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その他の評価項目
血中Phe濃度が30％以上低下した患者割合は75.6％（62例/82例）、20％以上低下した患者割合は81.7％（67例/82例）でした
パート1
主要評価項目（検証的解析項目）
血中Phe濃度のベースラインからの平均変化量は、サプロプテリンに比べてセピエンスで有意に大きいことが示されました（p<0.0001、MMRM）
パート2主要解析対象集団
ベースライン：パート2のDay－1とDay1の平均値
主要解析対象集団：パート1における血中Phe濃度の平均低下率が30％以上で、パート2で無作為化され治験薬の投与を1回以上受けた患者。
MMRM：
反復測定混合効果モデル［主要解析対象集団では、治療、投与順序、期間、来院（1～2週目及び3～4週目）、治療と来院の交互作用を固定効果、各投与期間のベースライン時の血中Phe濃度を共変量とし、投与順序内でネスト化した患者をランダム効果とした。］
副次評価項目
血中Phe濃度が360µmol/L未満に低下した患者割合は、セピエンスで69.2％、サプロプテリンで39.2％でした
パート2
| 血中Phe濃度が360µmol/L未満に 到達するまでの期間 |
セピエンス（n＝33） | サプロプテリン（n＝20） |
|---|---|---|
| 中央値（最小値、最大値）、日 | 7（1、43） | 30（1、30） |
| p値（log-rank test） | ＜0.0001（名目上のp値） | |
主要評価項目のサブグループ解析
性別、年齢、BH4レスポンダーなどのサブグループで、セピエンスは良好な結果を示しました
パート2主要解析対象集団
ベースライン ： パート2のDay－1とDay1の平均値
主要解析対象集団 ： パート1における血中Phe濃度の平均低下率が30％以上で、パート2で無作為化され治験薬の投与を1回以上受けた患者。
MMRM：
反復測定混合効果モデル［主要解析対象集団では、治療、投与順序、期間、来院（1～2週目及び3～4週目）、治療と来院の交互作用を固定効果、各投与期間のベースライン時の血中Phe濃度を共変量とし、投与順序内でネスト化した患者をランダム効果とした。］
セピエンスによる主なTEAEは上気道感染、下痢、悪心で、サプロプテリンでは上気道感染、頭痛、上咽頭炎でした
重篤、投与中止、死亡に至ったTEAEは、いずれも認められませんでした
パート2安全性解析対象集団
| n（％） | セピエンス（n＝62） | サプロプテリン（n＝60） |
|---|---|---|
| すべてのTEAE | 41（66.1） | 37（61.7） |
| 重篤なTEAE | 0 | 0 |
| 死亡に至ったTEAE | 0 | 0 |
| CTCAEグレード3以上のTEAE＊1 | 2（3.2） | 1（1.7） |
| 治験薬と関連のあるTEAE | 9（14.5） | 4（6.7） |
| 投与中止に至ったTEAE | 0 | 0 |
| 主なTEAE（いずれかの治験薬で5％以上に発現） | ||
| 上気道感染 | 8（12.9） | 9（15.0） |
| 上咽頭炎 | 5（8.1） | 4（6.7） |
| 下痢 | 6（9.7） | 1（1.7） |
| 悪心 | 6（9.7） | 2（3.3） |
| 頭痛 | 5（8.1） | 8（13.3） |
安全性解析対象集団：治験薬の投与を1回以上受けたすべての患者。
MedDRA ver26.1
PTCC084-v2
JP-SEP-0335
2026年6月作成
医療関係者の方
