海外第Ⅱ相試験（PKU-002試験）〈海外データ〉：有効性／安全性｜臨床成績｜セピエンス医療関係者向け情報サイト

有効性／
安全性

有効性

血中Phe濃度のベースライン^＊1からの平均変化量

血中Phe濃度の平均変化量は、セピエンス60mg/kg群の週平均解析で-206.4µmol/L、ランドマーク解析で-240.9µmol/Lでした。

週平均解析

ランドマーク解析

【ベースライン時の血中Phe濃度（µmol/L、平均値）】セピエンス60mg/kg群：727.8、セピエンス20mg/kg群：694.2、サプロプテリン20mg/kg群：710.4

古典的PKU患者における血中Phe濃度のベースライン^＊1からの平均変化量

古典的PKU患者において、血中Phe濃度の平均変化量は、セピエンス60mg/kg群の週平均解析で-150.8µmol/L、ランドマーク解析で-114.9µmol/Lでした。

週平均解析

ランドマーク解析

【ベースライン時の血中Phe濃度（µmol/L、平均値）】セピエンス60mg/kg群：947.2、セピエンス20mg/kg群：944.6、サプロプテリン20mg/kg群：903.5

TEAEの重症度及び発現頻度（安全性解析対象集団）
TEAE：治験薬投与下で発現した有害事象

セピエンス群の主なTEAEは頭痛で、いずれの群においても重篤、投与中止、死亡に至ったTEAEは認められませんでした。

安全性解析対象集団

n（％）	セピエンス 20mg/kg群（n=24）	セピエンス 60mg/kg群（n=24）	サプロプテリン 20mg/kg群（n=24）
すべてのTEAE	6（25.0）	7（29.2）	5（20.8）
治験薬と関連のあるTEAE	0	3（12.5）	0
CTCAEグレード3以上のTEAE	1（4.2）	0	0
主なTEAE（いずれかの群で5%以上に発現）^＊2
頭痛	1（4.2）	4（16.7）	1（4.2）

CTCAEグレード3以上のTEAE：胃腸逆流性疾患（治験薬と関連なし）

MedDRA ver21.0

参考文献：

社内資料: 海外第Ⅱ相試験（PKU-002）（承認時評価資料）
Bratkovic D, et al. Metabolism. 2022; 128: 155116.（本試験はPTCセラピューティクス社の資金提供により実施された。）