| パート1のみに 参加した患者 （n=47） |
パート2で無作為割付けされ、 治験薬の投与を受けた患者 （最大の解析対象集団） |
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|---|---|---|---|---|
| セピエンス群（n=56） | プラセボ群（n=54） | |||
| ベースライン時の年齢、歳 : 平均値（標準偏差） | 18.4（15.1） | 16.5（11.1） | 18.4（10.7） | |
| ベースライン時の年齢区分、n（％） | 18歳未満 | 29（62） | 38（68） | 34（63） |
| 18歳以上 | 18（38） | 18（32） | 20（37） | |
| 性別、n（％） | 男性 | 28（60） | 30（54） | 27（50） |
| 女性 | 19（40） | 26（46） | 27（50） | |
| 人種、n（％） | アメリカ先住民又はアラスカ先住民 | 3（6） | 3（5） | 2（4） |
| 白人 | 41（87） | 52（93） | 49（91） | |
| その他 | 3（6） | 1（2） | 3（6） | |
| BMI、kg/m2 : 平均値（標準偏差） | 22.95（6.43） | 22.08（7.40） | 22.60（4.71） | |
| スクリーニング時の血中Phe濃度、 µmol/L : 平均値（標準偏差） |
740.7（349.6） | 709.4（272.6） | 690.2（335.2） | |
| 出生時にPKUと診断された患者、n（％） | 36（77） | 38（68） | 34（63） | |
| 古典的PKU患者、n（％） | 17（36） | 8（14） | 11（20） | |
| スクリーニング時にペグバリアーゼ又はBH4投与を受けていた患者、n（％） | ペグバリアーゼ | 0 | 0 | 1（2） |
| BH4 | 4（9） | 16（29） | 7（13） | |
| BH4ノンレスポンダーであることが 確認された患者、n（％） |
非該当 | 1（2） | 24（43） | 13（24） |
| 該当 | 27（57） | 16（29） | 13（24） | |
| 不明 | 18（38） | 15（27） | 26（48） | |
| 欠落 | 1（2） | 1（2） | 2（4） | |
BH4ノンレスポンダー：治験担当医が医療記録から判断
