当サイトはセピエンスを適正にご使用いただくための情報を提供しております。
「禁忌を含む注意事項等情報」等については
電子添文をご参照ください。
| セピエンス投与量 | |
|---|---|
| 年齢 | 投与量 |
| 0〜6ヵ月未満 | 7.5mg/kg/日 |
| 6〜12ヵ月未満 | 15mg/kg/日 |
| 12ヵ月〜2歳未満 | 30mg/kg/日 |
| 2歳以上 | 60mg/kg/日 |
フェニルケトン尿症（PKU）患者を対象に、セピエンスを経口投与したときの有効性と長期安全性を評価する。
以下のいずれかに該当するPKU患者223例。
第Ⅲ相、多施設共同、非盲検試験。投与期間は少なくとも12ヵ月間又は有効性の欠如、有害事象による中止、投与中止もしくはセピエンスが販売されるまでとし、セピエンスを1日1回経口投与した。投与量は年齢に基づき、7.5mg/kg/日（生後0～6ヵ月未満）、15mg/kg/日（生後6～12ヵ月未満）、30mg/kg/日（生後12ヵ月～2歳未満）、60mg/kg/日（2歳以上）とした。
タンパク質負荷試験：7日間のタンパク質負荷（乳幼児は3日間）の後、本剤を投与し、1、8、24時間後に反応性を評価
食事性Phe耐性評価におけるPhe摂取量の調整は、下表のアルゴリズムに従い、26週間にわたって2週間間隔で実施した。
食事性Phe耐性評価における
| 血中Phe濃度 | 処置内容 |
|---|---|
| 0～180µmol/L | 食事によるPhe摂取量を15mg/kg/日増加させる |
| 181～240µmol/L | 食事によるPhe摂取量を10mg/kg/日増加させる |
| 241～300µmol/L | 食事によるPhe摂取量を5mg/kg/日増加させる |
| 301～359µmol/L | 変更なし |
| ≧360µmol/L＊3 | 1回目：変更なし 2回目：食事によるPhe摂取量に対する前回の増加措置を取り消す |
試験開始1年5ヵ月後、「低Pheアミノ酸サプリメント製剤又はグリコマクロペプチド（本邦未販売）を使用していない状態で1日の推奨量の2倍に達した場合、段階的増量過程を停止すること」が、参加施設に通達された。
最大の解析対象集団は治験薬を1回以上投与し、有効性評価を1回以上実施したすべての患者とした。
食事性Phe耐性解析対象集団は、Day5、10、14の血中Phe濃度の平均値が360µmol/L未満であり、食事性Phe耐性評価期間中に治験薬の投与を1回以上受けた患者とした。安全性解析対象集団は、治験薬の投与を1回以上受けたすべての患者とした。本試験では、セピエンスの長期安全性を評価するため、約200例の患者を登録することを計画した。
主要評価項目であるPhe摂取量のベースラインから投与26週目までの平均変化量は、中間解析では1日の食事性Phe摂取量（mg/kg/日）を要約し、ベースライン時のPhe摂取量及び週を固定効果、患者を変量効果とした反復測定混合効果モデル（MMRM）に当てはめ、最小二乗（LS）平均値を算出した。日本人サブグループに関しても、同様に解析した。
先行試験に参加していない患者について、ベースラインから投与2週目（Day5、10、14の平均値）までの血中Phe濃度の平均変化量を記述的に要約した。TEAEは、MedDRA version 26.0を用いて分類し、発現患者数（％）を要約した。
中間データカットオフ日：
PTCC084
JP-SEP-0268
2026年3月作成
医療関係者の方