| 食事性Phe耐性評価に 参加した患者 （n=117） |
食事性Phe耐性評価に 参加しなかった患者 （n=83） |
先行試験に参加していないノンレスポンダー （n=23） |
日本人 （n=15） |
||
|---|---|---|---|---|---|
| 登録患者数、 n（％） |
先行試験を完了した患者 | 81（69.2） | 58（69.9） | 0 | 0 |
| 先行試験に参加していない コントロール良好な患者 |
10（8.5） | 4（4.8） | 10（43.5） | 0 | |
| 先行試験に参加していない コントロール不良な患者 |
26（22.2） | 21（25.3） | 13（56.5） | 15（100） | |
| Day1時点での年齢、歳： 中央値（最小値, 最大値） |
12.0（0.3, 54.0） | 15.0（0.4, 55.0） | 5.0（0.2, 44.0） | 19.0（0.4, 45.0） | |
| Day1時点での 年齢区分、n（％） |
18歳未満 | 85（72.6） | 53（63.9） | 19（82.6） | 6（40.0） |
| 18歳以上 | 32（27.4） | 30（36.1） | 4（17.4） | 9（60.0） | |
| 性別、n（％） | 男性 | 60（51.3） | 40（48.2） | 8（34.8） | 4（26.7） |
| 女性 | 57（48.7） | 43（51.8） | 15（65.2） | 11（73.3） | |
| 人種、n（％） | アメリカ先住民又はアラスカ先住民 | 4（3.4） | 1（1.2） | 0 | 0 |
| アジア人 | 6（5.1） | 6（7.2） | 3（13.0） | 15（100） | |
| 白人 | 102（87.2） | 69（83.1） | 17（73.9） | 0 | |
| 複数人種 | 0 | 1（1.2） | 1（4.3） | 0 | |
| その他 | 5（4.3） | 6（7.2） | 2（8.7） | 0 | |
| Day1時点でのBMI、kg/m2： 中央値（最小値、最大値） |
n=107 | n=71 | n=19 | n=6 | |
| 19.3（13.2, 37.6） | 22.0（13.4, 53.2） | 17.4（13.9, 35.5） | 15.6（14.5, 17.7） | ||
| ペグバリアーゼ 又はBH4投与を 受けていた 患者、n（％） |
ペグバリアーゼ | 2（1.7） | 0 | 2（8.7） | 0 |
| BH4 | 65（55.6） | 54（65.1） | 11（47.8） | 0 | |
| 両方 | 1（0.9） | 0 | 1（4.3） | 0 | |
| 非該当 | 51（43.6） | 29（34.9） | 11（47.8） | 0 | |
